Am 25. November 2025 brachte die Initiative change4RARE Fachleute aus Wissenschaft, Gesellschaft, Politik, Wirtschaft und Selbsthilfe im Berliner HELIX HUB zusammen. Im moderierten Dialog tauschten sich die Teilnehmenden zu der Frage aus, wie der Zugang zu Therapien für Menschen mit Seltenen Erkrankungen verbessert werden kann und welche Rolle das AMNOG dabei spielt. Mit Impulsvorträgen eröffneten Nora Seitz, Mitglied des Deutschen Bundestages, und Prof. Dr. Annette Grüters-Kieslich den Dialog und setzten wichtige Akzente für die anschließenden Fachbeiträge und Diskussionen.
Um die Bedeutung des AMNOG im Kontext Seltener Erkrankungen einzuordnen, lohnt ein kurzer Blick auf den Hintergrund: Das Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz reguliert, wie ein Zusatznutzen neuer Medikamente bewertet wird, bevor sie dauerhaft von den gesetzlichen Krankenkassen erstattet werden. Bei Seltenen Erkrankungen führt dieses Verfahren jedoch häufig zu Schwierigkeiten – etwa wegen geringer Patientenzahlen, begrenzter Studiendaten und Bewertungsmaßstäben, die nicht alle Besonderheiten kleiner Kohorten abbilden können.
Was braucht ein AMNOG, das Seltene Erkrankungen wirklich erreicht?
Hier setzte der Impuls von Prof. Dr. Annette Grüters-Kieslich an. Sie machte deutlich, dass Seltene Erkrankungen häufig unterschätzt werden – sowohl in ihrer Komplexität als auch in ihrer Bedeutung für das gesamte Gesundheitssystem – und unterstrich die Bedeutung eines Verfahrens, das die realen Bedingungen widerspiegelt: „Bei einer Seltenen Erkrankung gibt es oft nur wenige Patientinnen und Patienten – aber keinen geringeren Bedarf. Wenn wir Innovationen mit Bewertungsmaßstäben prüfen, die für große Erkrankungsgruppen entwickelt wurden, verlieren wir wertvolle Möglichkeiten. Ein angepasstes AMNOG könnte dazu beitragen, dass Therapien dort ankommen, wo sie wirklich gebraucht werden.“
In der anschließenden allgemeinen Diskussion vertieften die Teilnehmenden diese Perspektiven und arbeiteten heraus, an welchen Stellen das aktuelle AMNOG-Verfahren bei Seltenen Erkrankungen an Grenzen stößt. Dabei wurden verschiedene Ansatzpunkte benannt, wie der Zugang zu innovativen Therapien künftig verbessert werden könnte. Dazu zählten unter anderem:
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Anpassung von Bewertungsmaßstäben an kleine Patientenkohorten: Klassische Evidenzanforderungen lassen sich bei sehr kleinen Gruppen oft nicht erfüllen, sodass spezifischere, flexiblere Bewertungslogiken notwendig werden.
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Erweiterung des „medical need“: Neben klinischen Endpunkten sollten auch non-medical needs stärker berücksichtigt werden etwa individuelle Belastungen, erschwerte Versorgungswege oder strukturelle Versorgungsengpässe.
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Denken in patient pathways: Eine patientenorientierte Nutzenbewertung sollte den gesamten Versorgungsverlauf abbilden von Diagnostik über Therapie bis zur Nachsorge.
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Stärkere Einbindung wissenschaftlicher Expertise: Fachwissen aus Forschung, spezialisierten Kliniken und Versorgungseinrichtungen ist entscheidend, um realistische, qualitätsgesicherte Bewertungen zu ermöglichen.
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Konsequente Nutzung verlässlicher Real-World-Daten: Gute Versorgungsforschung und qualitätsgesicherte Register können evidenzielle Lücken schließen und helfen, Zusatznutzen besser einzuordnen.
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Stärkere Kooperation über Sektorengrenzen hinweg: Interdisziplinäre und intersektorale Zusammenarbeit ist der Schlüssel, um zeitnahe und wirksame Versorgungslösungen für Seltene Erkrankungen zu schaffen.
Ausblick: Was jetzt wichtig ist
Der Expertendialog hat deutlich gemacht, dass Menschen mit Seltenen Erkrankungen weiterhin vor erheblichen Hürden stehen – von der Diagnostik über die Versorgung bis hin zum Zugang zu innovativen Therapien. Gleichzeitig wurde spürbar: Über Fach- und Sektorgrenzen hinweg wächst die Bereitschaft, diese Herausforderungen gemeinsam anzugehen.
Mit dem Bekenntnis der neuen Bundesregierung zur Stärkung der Versorgung Seltener Erkrankungen eröffnet sich ein politisches Zeitfenster, in dem längst überfällige Reformen angestoßen werden können. Eine Weiterentwicklung des AMNOG kann dabei ein zentraler Hebel sein – allerdings nur, wenn die spezifischen Anforderungen Seltener Erkrankungen konsequent berücksichtigt werden.
Die Eva Luise und Horst Köhler Stiftung wird diesen Prozess aktiv begleiten und dafür eintreten, dass die Perspektiven der Betroffenen sowie die wissenschaftliche und klinische Expertise im Bereich der Seltenen Erkrankungen verlässlich in politische Entscheidungen einfließen.
Impressionen von der Veranstaltung
Über change4RARE
change4RARE ist eine interdisziplinäre Initiative von Alexion Pharma Germany, die Expertinnen und Experten aus Medizin, Forschung, Versorgung, Politik und Selbsthilfe zusammenbringt, um die Situation von Menschen mit Seltenen Erkrankungen zu verbessern. Im Mittelpunkt stehen eine bessere Nutzung verlässlicher Daten, frühere und präzisere Diagnosen, vernetzte Versorgungsstrukturen sowie ein fairer Zugang zu innovativen Therapien. Ziel ist es, praxisnahe Lösungen zu entwickeln und politische wie strukturelle Veränderungen anzustoßen, die den Betroffenen spürbar zugutekommen.
Fotos: Dierks+Company
