Im Anschluss an den fachlichen Impuls treten die Expert:innen in ein persönliches Gespräch mit den jungen Ärztinnen und Ärzten. Ziel der Reihe ist es, Nachwuchsmediziner:innen nachhaltig für eine wissenschaftliche Karriere in der Forschung zu Seltenen Erkrankungen zu begeistern und sie auf ihrem Weg zu unterstützen. Der Titel der Reihe – „InspireMe4Rare“ – steht dabei für Inspiration, Austausch und die gemeinsame Vision, die Versorgung von Menschen mit Seltenen Erkrankungen durch Forschung zu verbessern.
Der einführende Vortrag der jeweiligen Expert:in wird als Podcast aufgezeichnet und allen Geförderten der Alliance4Rare zur Verfügung gestellt. Zum passwortgeschützten Downloadbereich geht es hier.
Folge 1
Den Auftakt der Reihe macht Prof. Dr. Annette Grüters-Kieslich mit einem Vortrag zum Thema „Rahmen der nationalen und europäischen Forschungsförderung im Bereich der Seltenen Erkrankungen“. Darin gibt sie einen Überblick über zentrale Förderstrukturen, Programme und Initiativen, die Forschung auf diesem Gebiet unterstützen.
Zur Person
Prof. Dr. Annette Grüters-Kieslich ist eine international anerkannte Kinderärztin und Wissenschaftlerin mit Schwerpunkt auf pädiatrischer Endokrinologie und Seltenen Erkrankungen. Sie war langjährige Direktorin der Klinik für Pädiatrie mit Schwerpunkt Endokrinologie und Diabetologie an der Charité – Universitätsmedizin Berlin sowie Dekanin der Charité und Leitende Ärztliche Direktorin des Universitätsklinikums Heidelberg. Darüber hinaus engagiert sie sich seit vielen Jahren in der Förderung von Forschung zu Seltenen Erkrankungen und war maßgeblich an der Entwicklung nationaler Forschungsstrukturen in diesem Bereich beteiligt. Als Vorstandsvorsitzende der Eva Luise und Horst Köhler Stiftung setzt sie maßgeblich Impulse in der Forschungsförderung junger Ärzt:innen und engagiert sich zugleich in führenden Funktionen in europäischen und nationalen Wissenschaftsakademien, etwa als Vizepräsidentin von ALLEA, als Mitglied der Berlin-Brandenburgische Akademie der Wissenschaften sowie der Nationale Akademie der Wissenschaften Leopoldina.
Das Gespräch wurde am 23.Februar 2026 aufgezeichnet.
Folge 2
In dieser Podcastfolge beleuchtet Dr. Julia Matilainen die Entwicklung und den aktuellen Stand der „Patient:innenpartizipation in der Forschung“. Am Beispiel von PCH2Cure wird aufgezeigt, warum patient:innengetriebene Forschung ein Erfolgsfaktor bei Seltenen Erkrankungen sein kann.
Zur Person
Dr. Julia Matilainen ist Expertin für Patient:innenpartizipation in der medizinischen und pharmazeutischen Forschung mit umfangreicher Erfahrung darin, Patient:innen systematisch in Forschungsprozesse einzubinden. Beruflich ist Julia Matilainen in der Pharmaindustrie tätig, als Head of Patient Operations CGT (Cell & Gene Therapy) bei Roche im Bereich Forschung und Entwicklung, wo sie patientenzentrierte Strategien in komplexen Therapeutika-Projekten gestaltet und implementiert. Engagement jenseits der Industrie zeigt sie bei PCH2cure Foundation – einer Initiative, die sie als Projektmanagerin und Geschäftsführerin mit aufgebaut hat. Ziel dieser Organisation ist es, die Forschung, das öffentliche Gesundheitswesen und die Entwicklung von Therapien für die seltene genetische Erkrankung PCH2 zu fördern, insbesondere durch wissenschaftliche Projekte, Wissensverbreitung und Patient:innen-Engagement weltweit.
Das Gespräch wurde am 25.März 2026 aufgezeichnet.
Folge 3
In dieser Podcastfolge stellt Prof. Dr. Sarah Shoichet ihre Forschung zum SYNGAP–Syndrom vor und gibt Einblicke in die zugrunde liegenden molekularen Mechanismen. Dabei beschreibt sie den gesamten Entwicklungszyklus – von der Grundlagenforschung im Labor über präklinische Modelle bis hin zu möglichen Ansätzen für die Translation in die Klinik.
Zur Person
Prof. Dr. Sarah Shoichet ist Professorin für Molekulare Neurobiologie und Genetik an der Charité – Universitätsmedizin Berlin. Zuvor war sie als Postdoktorandin und Rahel-Hirsch-Stipendiatin am Neuroscience Research Center der Charité sowie am Max-Planck-Institut für molekulare Genetik tätig. Internationale Forschungserfahrung sammelte sie unter anderem am Dana-Farber Cancer Institute in Boston und bei NeuroVir Inc. in Vancouver. Ihre wissenschaftliche Ausbildung umfasst zudem Studien in Genetik und Molekularbiologie an der Harvard Extension School sowie einen physikalischen Abschluss an der Queen’s University in Kanada. Ihre Arbeit verbindet genetische, molekulare und neurologische Ansätze zur Erforschung neuroentwicklungsbedingter Erkrankungen.
Das Gespräch wurde am 15. April 2026 aufgezeichnet.
Folge 4
In dieser Folge spricht Prof. Dr. Dietmar Schmitz über die Arbeit des „Exzellenzclusters NeuroCure„, erläutert zentrale Forschungsmodule und zeigt anhand konkreter Beispiele, wie Grundlagenforschung in klinische Anwendungen überführt wird und warum Nachwuchsförderung für Innovationen so wichtig ist.
Zur Person
Prof. Dr. Dietmar Schmitz ist ein führender Neurowissenschaftler und Professor an der Charité – Universitätsmedizin Berlin, wo er eine zentrale Rolle in der Verbindung von Forschung und klinischer Anwendung spielt. Er studierte Medizin und Naturwissenschaften in Köln und Berlin und promovierte an der Humboldt-Universität zu Berlinim Bereich Neurophysiologie. Internationale Erfahrung sammelte er als Postdoc an der University of California, San Francisco, bevor er seine Karriere in Deutschland fortsetzte.
Seine Forschung fokussiert sich darauf, wie neuronale Netzwerke Informationen speichern und verarbeiten, insbesondere im Kontext von Lernen und Gedächtnis. Besonders prägend ist sein Beitrag zur Etablierung Berlins als führenden Standort der Neurowissenschaften durch Initiativen wie NeuroCure und das Einstein Center for Neurosciences.
Das Gespräch wurde am 15. April 2026 aufgezeichnet.
