In ihrem Vortrag machte Prof. Dr. Grüters-Kieslich auf besonders drängende Themen aufmerksam: die häufig noch unzureichende Versorgung und die langwierigen, teils unzureichend umgesetzten Strukturmaßnahmen im Umgang mit Seltenen Erkrankungen. Sie betonte, dass die überwältigende Mehrheit der Patientinnen und Patienten – und damit auch deren Familien – nach wie vor in einer prekären Lage ist, sowohl was die medizinische Versorgung als auch die Lebensqualität betrifft. „Seltene Erkrankungen betreffen nicht nur die Erkrankten selbst, sondern ganze Familien. Wenn man bedenkt, dass mit jeder Diagnose auch Familienangehörige tief in den Pflege- und Betreuungsprozess eingebunden sind, betrifft das weit mehr als nur vier Millionen Menschen in Deutschland“, unterstrich Prof. Grüters-Kieslich.
Die Veranstaltung bot einen intensiven Austausch zwischen Expertinnen aus Politik, Wirtschaft, Wissenschaft und Patientenorganisationen. Neben Prof. Dr Grüters-Kieslich gaben auch Prof. Dr. Sylvia Thun, Direktorin der Core-Unit eHealth und Interoperabilität am Berlin Institute of Health (BIH) und Stefanie N. Falkenburg, Director Business Unit Rare Chiesi GmbH wertvolle Impulse. Moderiert von Ulrich Tilly wurde anschließend mit Linda Heitmann, Mitglied im Deutschen Bundestag für Bündnis 90/ Die Grünen über Perspektiven und Lösungsansätze diskutiert.
Zentrale Themen waren die dringende Notwendigkeit, spezialisierte Zentren für Seltene Erkrankungen weiter auszubauen, ein nationales Register für Seltene Erkrankungen zu etablieren sowie Forschung und Therapieentwicklung gezielt zu fördern. Prof. Grüters-Kieslich betonte, dass insbesondere der Ausbau der Zentren und der Registeraufbau zentrale Voraussetzungen für eine nachhaltige Verbesserung der Versorgung seien. „Es reicht nicht aus, die Forschung voranzutreiben – wir müssen dafür sorgen, dass diese Forschung auch konkret in die klinische Praxis umgesetzt wird und den Betroffenen zugute kommt“, so die Stiftungsvorsitzende.
In der Diskussion wurde deutlich, dass eine sektorenübergreifende Zusammenarbeit unabdingbar ist, um die notwendigen strukturellen Veränderungen zu erreichen. „Wir sind uns einig: Die Herausforderungen sind gewaltig. Wir müssen jetzt handeln. Die Betroffenen können nicht länger warten“, appellierte Annette-Grüters-Kieslich. Die politische Agenda für Seltene Erkrankungen müsse konsequent vorangetrieben werden, damit die Betroffenen zeitnah und umfassend von den Fortschritten in der medizinischen Forschung profitieren können
Herzlichen Dank an Chiesi Deutschland für die Organisation der Veranstaltung und bei allen Mitwirkenden, die mit ihrem Fachwissen und ihrem Engagement einen wertvollen Beitrag zur Diskussion geleistet haben. Es braucht diese Plattformen, um den Dialog fortzusetzen und die Weichen für eine bessere Zukunft zu stellen.
Foto: Reimann Fotografie
