Die folgenden Positionen werden von Aspire4Rare – eine Initiative der UCB Pharma GmbH, von change4RARE – eine Initiative der Alexion Pharma Germany GmbH, von der Ipsen Pharma GmbH sowie der Eva Luise und Horst Köhler Stiftung unterstützt.
Zentrale Botschaft
In unserem solidarischen Gesundheitssystem müssen weitere Grundlagen dafür geschaffen werden, dass insbesondere auch Menschen mit Seltenen Erkrankungen besser als bisher an den Fortschritten in der Medizin teilhaben können. Dazu müssen jetzt gezielte Maßnahmen zur Verbesserung der Versorgung sowie zur Förderung von Forschung und Innovation ergriffen werden.
Kernforderungen:
Koordination von Maßnahmen stärken
Ein regelmäßiger, Stakeholder übergreifender Dialog zur Koordination von Maßnahmen in Versorgung und Forschung muss durch das Nationale Aktionsbündnis für Menschen mit Seltenen Erkrankungen institutionalisiert werden. Dies erfordert eine nachhaltige Organisation durch eine Geschäftsstelle und Ansprechpartner für die Politik.
Versorgungsstrukturen sichern
Die strukturierte Versorgung in spezialisierten Zentren muss durch eine gesicherte Finanzierung gewährleistet werden. Dies ist essenziell, um eine effiziente und qualitativ hochwertige Diagnostik und Therapie sicherzustellen.
Förderliche Rahmenbedingungen und Anreize für Forschung und Entwicklung gewährleisten
Das europäische Fördersystem für translationale Forschung zu Seltenen Erkrankungen muss gestärkt werden. Dabei sollte die EU-Marktexklusivität für zugelassene Arzneimittel für „ultra rare orphans“ verlängert werden. Ebenso muss die Durchführung klinischer Studien in Deutschland beschleunigt und entbürokratisiert werden, um die Entwicklung neuer Therapien voranzutreiben.
Patientenzugang zu Orphan Drugs nachhaltig sichern
Ein Erhalt der Orphan Drug-Regelung im nationalen Nutzenbewertungsverfahren ist notwendig, um den schnellen und umfassenden Zugang zu Orphan Drugs zu sichern. Ebenso braucht es eine Anpassung der Evidenzanforderungen an Arzneimittel für spezifische Therapiesituationen wie die der angeborenen, oft ultra-seltenen Erkrankungen.
Digitale Transformation nutzen
Die Potenziale der digitalen Datenerfassung müssen für Versorgung, Forschung und Innovation genutzt werden. Dazu gehören der Aufbau eines Nationalen Patientenregisters für Seltene Erkrankungen sowie die Nutzung der elektronischen Patientenakte.
Früherkennung ausbauen
Die Früherkennung behandelbarer Erkrankungen muss verbessert werden. Dazu gehören ein erweitertes Neugeborenen-Screening und eine verstärkte Sensibilisierung für Seltene Erkrankungen im gesamten Gesundheitswesen.
Patientenbeteiligung und Selbsthilfe stärken
Patientinnen und Patienten müssen aktiv in Forschung und Versorgung eingebunden werden. Ihre Beteiligung soll gestärkt und als wertvoller Bestandteil des medizinischen Fortschritts anerkannt werden.
