„Precision Medicine for Rare“ – was vor wenigen Jahren noch wie eine Zukunftsvision schien, wird zunehmend Realität. Wir laden Sie herzlich ein, dieses zukunftsweisende Thema beim 9. Rare Disease Symposium der Eva Luise und Horst Köhler Stiftung genauer zu beleuchten.
Für Menschen mit Seltenen Erkrankungen birgt die Präzisionsmedizin enormes Potenzial: schnellere Diagnosen und maßgeschneiderte Behandlungen können Lebensqualität und Krankheitsverlauf signifikant verbessern. Zugleich wirft der Fortschritt Fragen auf: Wie gelingt eine sichere, ethisch vertretbare Nutzung von Patientendaten bei kleinen Fallzahlen? Wie organisieren wir interdisziplinäre Zusammenarbeit, die Präzisionsmedizin trotz begrenzter Evidenz und Infrastruktur zu den Betroffenen bringt? Welche Finanzierungsmodelle tragen hohe Kosten und sichern den globalen Zugang?
Beim Symposium diskutieren wir diese und weitere Fragen. Internationale Expertinnen und Experten geben Impulse, präsentieren aktuelle Forschungsansätze, Technologien und praxisnahe Lösungen. Im Mittelpunkt stehen immer die Betroffenen: Ihre Perspektiven und Erfahrungen sind unverzichtbar für die Gestaltung einer zukunftsfähigen Versorgung.
Lassen Sie uns diese Zukunft gemeinsam gestalten. Bringen Sie Ihre Ideen ein, damit wir die Chancen der Präzisionsmedizin bestmöglich für Seltene Erkrankungen nutzen.
FRIDAY, JUNE 20
KARL STORZ SE & Co. KG Besucher- und Schulungszentrum Berlin (Scharnhorststraße 3, 10115 Berlin)
| Time | Topic | Speaker |
| from 8:30 a.m. | Registration and Coffee | |
| 9:00 a.m. | Welcome Address | Eva Luise Köhler |
| 9:05 a.m. | Opening Keynote „Unlocking the Secrets of Rare Diseases: How Precision Medicine is Turning Discovery into Hope“ | Professor Anna Greka, Harvard Medical School, Brigham and Women’s Hospital |
| Session 1: Case Study Neuronale Ceroid-Lipofuszinose (NCL) – Understanding and Addressing a Rare Neurological Disorder | ||
| 9:45 a.m. | NCL research: Progress and Challenges | Dr. Angela Schulz, UKE Hamburg |
| 10:05 a.m. | Research Initiation and Networking for NCL: Strategies and Successes | Dr. Frank Stehr, NCL-Foundation |
| 10:25 a.m. | A Family Perspective on living with NCL | Christian Thulfaut, NCL-Group Germany e.V. |
| 10:45 a.m. | Questions and Discussion | |
| 10:55 a.m. | Coffee Break | |
| Session 2: Unlocking the Power of Data in Rare Diseases | ||
| 11:30 a.m. | Data on Rare Diseases: How to balance the Necessity of Sharing and Privacy? | Dr. Sahra Golghalyani, The Federal Commissioner for Data Protection and Freedom of Information |
| 12:00 p.m. | The European Rare Diseases Research Alliance (ERDERA) – a unique opportunity to consolidate RD research ecosystem in EU and beyond | Dr. Daria Julkowska, European Joint Programme on Rare Diseases |
| 12.20 p.m. | UNRARE ME – Establishing New Joint Paths for Patients and Health Care Professionals | Prof. Dr. Lorenz Grigull, University Hospital Bonn (UKB) |
| 12.40 p.m. | SATURN — Smart Doctor Portal for Patients with Unclear Diseases | Dr. Andreas Jedlitschka, Fraunhofer Institute for Experimental Software Engineering IESE |
| 1.00 p.m. | Questions and Discussion | |
| 1.10 p.m. | Lunch Break | |
| Session 3: Spotlight Talks: Cutting-Edge Developments – Recognizing, Understanding and Treating Rare Diseases | ||
| 2:15 p.m. | Introduction | Prof. Dr. Annette Grüters-Kieslich, Eva Luise and Horst Köhler Foundation |
| 2.25 p.m. | Next-Generation Genomics – A Cornerstone in Rare Disease Diagnostics | Prof. Dr. Malte Spielmann, University Hospital Schleswig-Holstein (UKSH) |
| 2.40 p.m. | Molecular Pathways: Unveiling the Mechanisms of Rare Diseases | Prof. Mehul Dattani, Great Ormond Street Hospital for Children (GOSH) London |
| 2.55 p.m. | Redefining Treatment: Innovations in Gene and Cell Therapies | Prof. Dr. Hildegard Büning, Hannover Medical School |
| 3.10 p.m. | Privacy-preserving Multi-center AI – A Prerequisite for Rare Disease Research | Prof. Dr. Jan Baumbach, UKE Hamburg |
| 3.25 p.m. | Summary, Questions and Discussion | |
| 3.40 p.m. | Coffee Break | |
| Session 4: Looking ahead: Visions and Advances for Tomorrow’s Healthcare of Rare Diseases | ||
| 4:10 p.m. | Precision Medicine: Opportunity or Risk for Vulnerable Groups | Prof. Dr. Claudia Bozzaro, University of Münster |
| 4:40 p.m. | Closing Discussion | |
| 4:55 p.m. | Farewell | Prof. Dr. Annette Grüters-Kieslich, Eva Luise and Horst Köhler Foundation |
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| 5:00 p.m. | Bus Transfer to the Berlin Brandenburg Academy of Sciences and Humanities | |
| 6:00 p.m. | Ceremonial Presentation of the 17th Eva Luise Köhler Research Award | |
