Moderiert von Christian Dierks diskutierte die Runde mit Christiane Mockenhaupt, Vorsitzende der Selbsthilfe für seltene komplementvermittelte Erkrankungen MPGN und aHUS e.V., Prof. Dr. Barbara Sickmüller, Präsidentin der Deutschen Gesellschaft für Regulatory Affairs und Prof. Dr. Thomas O.F. Wagner, Leiter des Referenzzentrums für seltene Erkrankungen Frankfurt darüber, wie das EU-Pharmapaket gestaltet werden kann, um den Zugang zu dringend benötigten Therapien für Menschen mit Seltenen und ultraseltenen Erkrankungen zu sichern und zu verbessern.
Deutlich wurde: Für die „Waisen der Medizin“ ist die Reform des Pakets von besonderer Bedeutung. Sie bietet die Chance, den Zugang zu innovativen Therapien zu verbessern – aber auch zu verlieren. Es gilt daher, den Reformprozess eng und aufmerksam zu begleiten. Eine starke Vernetzung, belastbare Daten durch Register und innovative Finanzierungsinstrumente etwa im Rahmen von Public-Private-Partnerships sind unabdingbar, um den immer noch viel zu großen „translational gap“ in Europa zu schließen.
Ein herzliches Dankeschön an alle Teilnehmenden für ihre wertvollen Beiträge und an die Organisatoren für die Auswahl des hochrelevanten Themas.
Hier ist die Aufzeichnung der Diskussion abrufbar: ROUNDTABLE
