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Alliance4Rare

Hoffnung für Kinder mit angeborener Gallengangsatresie

Eine Antikörpertherapie könnte zum Hoffnungsträger für Neugeborene mit der seltenen lebensbedrohlichen Lebererkrankung Gallengangsatresie werden. Gefördert von der Alliance4Rare verfolgen Grundlagenwissenschaftler des Berlin Institute of Health (BIH) und Clinician Scientists der Charité diesen vielversprechenden Ansatz.

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Förderprojekt im Zeitraum Mai 2023 bis Dezember 2026
Fördersumme: 363.000 €

Die Gallengangsatresie (engl. Billiary Atresia, BA) ist eine seltene Lebererkrankung, die etwa eines von 12.000 Neugeborenen in Deutschland betrifft. Sofern der Verschluss der Gallengänge nicht palliativ korrigiert oder die Leber transplantiert wird, führt die Erkrankung innerhalb von 24 Monaten zum Tod.

In Studien konnte beobachtet werden, dass chronische Entzündungsprozesse eine entscheidende Rolle bei der Entstehung spielen. Im Mausmodell heilte die Umnutzung eines klinisch verwendeten Antikörpers gegen Autoimmunzellen die Gallengangsatresie. Auch bei menschlicher Gallengangsatresie könnte eine Antikörpertherapie zu einem Hoffnungsträger für die vielen betroffenen Familien werden.

Um eine zügige Translation des fortschrittlichen Ansatzes sicherzustellen, arbeiten in dem Alliance4Rare-Projekt Grundlagenwissenschaftler des Berlin Institute of Health (BIH) und Clinician Scientists der Charité eng zusammen. In der ersten Projektphase wird eine vollständige Entzündungs-Signatur der BA über Gewebeort, Zeit und klinischen Verlauf abgebildet werden. Dazu sind technisch anspruchsvolle Methoden und bioinformatische Analysen (u. a. in-situ sequencing und die 3D-Rekonstruktion via MotionTracking) erforderlich. Auf diesen aufbauend sollen die in Frage kommenden Immunmodulatoren in hochmodernen präklinischen Modellen getestet werden.

Durch die Förderung der Alliance4Rare konnte zwei sehr ambitionierten Nachwuchswissenschaftler:innen, die ihre Karriere eigentlich an renommierten Instituten im Ausland fortsetzen wollten, eine so attraktive Perspektive aufgezeigt werden, dass sie sich entschlossen, in Berlin zu bleiben bzw. nach Berlin zurückzukehren.

Wir danken der Friede Springer Stiftung für ihre Förderung: Nur durch die Unterstützung der Alliance4Rare-Förderpartner kann an diesem Therapieansatz gearbeitet werden!

friede springer stiftung

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