„Willst du schnell gehen, geh allein. Willst du weit gehen, geh mit anderen zusammen.“
Treffender hätte Eva Luise Köhler die gemeinsame Initiative der Berliner Sparkassenstiftung Medizin und der Eva Luise und Horst Köhler Stiftung nicht beschreiben können. Im Fokus der Kooperation: Die „Medizin von morgen“ für Menschen mit Seltenen Erkrankungen zugänglich zu machen. Warum Forschung für Seltene Erkrankungen so wichtig ist, erklärte Prof. Dr. Annette Grüters-Kieslich, Vorstandsvorsitzende der Eva Luise und Horst Köhler Stiftung: Häufig ist Grundlagenforschung an seltenen genetischen Defekten der Schlüssel für Medikamente und Therapien häufiger Krankheiten. Sie zitierte Artikel 2 Absatz 2 des Grundgesetzes: „Jeder hat das Recht auf Leben und körperliche Unversehrtheit.“ und betonte, dass dies auch für Menschen mit Seltene Erkrankungen gilt. Denn selten heißt nicht unwichtig!
Das zeigte eindrücklich Michael Scholz, Vater der 13jährigen Lotte, die von der seltenen und genetisch bedingten Stoffwechselerkrankung Metachromatische Leukodystrophie (MLD) betroffen ist. In einem berührenden Vortrag machte er deutlich, wie tiefgreifend die Erkrankung das Leben der Familie prägt – und welche großen Hoffnungen Betroffene in gezielte Forschung und Therapieentwicklung setzen.
Panelgespräch zu Chancen und Herausforderungen der Nationalen Strategie
Therapieentwicklung verspricht die kürzlich vorgestellte Nationale Strategie für gen- und zellbasierte Therapien, doch auf dem Weg in die Umsetzung sind noch einige Herausforderungen zu bewältigen. Welche das sind und wie Lösungsansätze aussehen könnten, diskutierten im anschließenden Panelgespräch Michael Scholz, Prof. Dr. Christopher Baum, Berlin Institut of Health (BIH) und Prof. Dr. Martin Hildebrandt, Ethikkommission Berlin unter Moderation von Frau Prof. Dr. Grüters -Kieslich miteinander. Michael Scholz machte schnell klar, dass es für Betroffene vor allem um die Frage der Finanzierung der neuen Therapieformen geht. Wo kommt das Geld her, wer soll die immensen Kosten tragen, wenn es zwar eine Therapie gibt, die Krankenkasse die Zahlung jedoch ablehnt?
Frau Grüters-Kieslich ergänzte: „Forschung und Medikamente sind teuer, aber man sollte die Gesamtkosten betrachten, wenn eine ganze Familie betroffen ist. Den Arbeitsausfall der pflegenden Eltern sowie die Pflegekosten über Jahre müssen der Therapie gegengerechnet werden.“ Auch die Bürokratisierung und langen Bewilligungswege in Deutschland seien ein Problem, betonte Michael Scholz. Es dürfe nicht sein, dass Betroffene für eine Behandlung schwerkrank ins Ausland reisen müssen, weil eine längst anerkannte Therapie in Deutschland nicht zugelassen ist?
„Deutschland hat kein Erkenntnisproblem, aber ein Umsetzungsproblem“, stellte Christopher Baum fest und Martin Hildebrandt ergänzte: „Manchmal muss man springen und es stimmt, die Ethikkommission springt vielleicht nicht so, wie sie könnte.“ Alle waren sich einig, dass der Aspekt der Verfügbarkeit zentral ist: Wissen muss systematisch zusammengebracht werden. Dringend notwendig ist der Aufbau von Datenbanken und die Optimierung von Technologien, damit Therapieentwicklung günstiger wird. Das gemeinsame Ziel sollte sein, eine Brücke zwischen Akademie und Industrie zu schaffen und bewusst Interaktion mit der Gesellschaft zu gestalten. Ein weiterer wichtiger Punkt: Politik kann Rahmenbedingungen schaffen, aber die Umsetzung und die Kosten müssen gesamtgesellschaftlich getragen werden.
Bei einem Get-together kamen im Anschluss alle Gäste sowie die Podiumsteilnehmerinnen und Teilnehmer zusammen und tauschten sich in entspannter Atmosphäre in den gemütlichen Räumlichkeiten des Max-Liebermann-Hauses aus. Ein gelungener, sehr persönlicher Abend, der einmal mehr gezeigt hat: Starke und belastbare Netzwerke sowie ein finanzielles, philanthropisches Engagement der Zivilgesellschaft sind unverzichtbar, um eine bessere Versorgung von Menschen mit Seltenen Erkrankungen zu erreichen. Wir danken allen Gästen und Mitwirkenden für ihr Interesse und ihren Beitrag und laden herzlich ein, uns auf diesem wichtigen Weg zu begleiten.
