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Mehr InformationenZwischen einer bahnbrechenden medizinischen Forschungsleistung und deren Umsetzung in die klinische Praxis vergehen häufig nicht nur Jahre, sondern Jahrzehnte. Zeit, die Menschen mit einer schwerwiegenden Krankheit nicht haben – schon gar nicht, wenn es sich um eine Seltene Erkrankung handelt. Diese, in der Vielzahl genetisch bedingten Erkrankungen, brechen zumeist in der Kindheit aus und führen oft binnen weniger Jahre zu irreparablen kognitiven und körperlichen Schäden oder zum Tod.
Es liegt daher nahe, Institutionen zu schaffen, die sich damit beschäftigen, Grundlagenforschung möglichst zügig für Patientinnen nutzbar zu machen. Das Berlin Institute of Health ist ein solches Zentrum, Professor Christopher Baum leitet es. Als „Mediziner, der forschen wollte“, beschäftigte er sich schon in den 1990er Jahren mit Molekulargenetik und ihrer Anwendbarkeit für Therapien. Über diese Spezialisierung kam er quasi automatisch zu Seltenen Erkrankungen: „Wenn man irgendwo schon bei der Entstehung einer Krankheit eingreifen kann, dann ist das bei genetischen Erkrankungen“, sagt Baum.
Was aus Betroffenensicht genial klingt, dass man ein defektes Gen durch ein gesundes ersetzt und dadurch eine Krankheit heilt, ist in der Praxis ein hochdiffiziler Vorgang. Zum einen wegen der schlichten Menge potenziell betroffener Gene und damit unterschiedlicher Leiden. „Die größte Herausforderung bei seltenen Krankheiten ist ihre enorme Vielfalt“, sagt Baum. 6000 bis 8000 sind bisher definiert, aber der Mediziner geht davon aus, dass sich die Zahl in den kommenden Jahren noch erhöhen wird. „Da müssen Sie erstmal Wissenschaftlerinnen und Wissenschaftler finden, die sich damit beschäftigen.“
Zum anderen bedarf es der gezielten Vernetzung von Forschern und Ärztinnen, die am Patienten arbeiten. „Wir glauben, dass Wissen überhaupt nur in Anwendungen aufgehen kann, wenn man in großen Netzwerken zusammenarbeitet, wenn man bereit ist, die Grenzen seines eigenen Labors zu überschreiten,“ erläutert Baum. Nicht nur, um Therapieansätze zu überprüfen, sondern auch wegen der technischen Komplexität, die das Etablieren von Behandlungsoptionen in die klinische Praxis mit sich bringt: „Etwas in die Anwendung zu bringen, ist so vielgestaltig, dass man viele verschiedene parallele Schritte machen muss. Wenn man die hintereinander abarbeiten würde, würde man viel zu lange brauchen. Wenn es gelingt, mehrere Forschende zu koordinieren, lässt sich der Abstand vom Kenntnisgewinn zur Anwendung um Jahre verkürzen und damit schneller Hoffnung schaffen für neue Therapien.“
Ein weiterer wichtiger Aspekt, wird nach Baums Ansicht bis heute viel zu oft übersehen, die Interaktion mit der Industrie. „Tatsächlich gibt es überhaupt keine Therapie, die ohne Mitwirkung der privaten Wirtschaft in die Anwendung kommen kann. Am Ende braucht man immer Biotech- oder Pharmaindustrie, und die ist in privater Hand. Da ist Unternehmertum gefragt, weitsichtiges Denken, Risikobereitschaft, aber eben auch viel technisches Know-how.“ Es geht also nicht ohne breite Allianzen, damit aus Forschung Gesundheit wird.
