Frau Prof. Dr. Grüters-Kieslich, das Forschungsnetzwerk Alliance4Rare besteht seit mittlerweile zwei Jahren. Warum wurde die Initiative 2022 gegründet und was macht sie aus?
Annette Grüters Kieslich: Die Alliance4Rare ist eine Forschungsinitiative der Eva Luise und Horst Köhler Stiftung für Menschen mit Seltenen Erkrankungen, die mit Unterstützung der Friede Springer Stiftung ins Leben gerufen wurde. Wir vernetzen die Expertise forschungsstarker Universitätskinderkliniken mit dem Gestaltungswillen fördernder Partner, um innovative Therapieansätze für Seltene Erkrankungen zu entwickeln. Hintergrund der Initiative ist der immense Bedarf an Forschung und Therapieentwicklung für diese oft vernachlässigten Krankheiten: Jedes Jahr sterben in Deutschland mindestens 1.500 Kinder und Jugendliche an seltenen, bisher unzureichend erforschten Krankheiten. Dabei haben wir dank moderner Diagnostik die Möglichkeit, Krankheiten früh zu erkennen. Und mit zell- und gentherapeutischen Verfahren bestehen heute nie zuvor dagewesene Möglichkeiten, diese angeborenen Krankheiten besser zu verstehen und zu behandeln. Unsere Initiative versteht sich als Brücke zwischen diesen neuen medizinischen Möglichkeiten und dem bestehenden Forschungsbedarf.
Was steckt hinter dem Erfolg der Alliance4Rare?
Annette Grüters Kieslich: Unser Erfolg beruht auf mehreren Säulen: Erstens haben wir eine starke Vernetzung zwischen führenden Universitätskinderkliniken – der Charité Universitätsmedizin Berlin, der Universitätsmedizin Göttingen und dem Universitätsklinikum Dresden – aufgebaut. Zudem haben wir mit der Friede Springer Stiftung, der Else Kröner Fresenius Stiftung, der Ensinger Stiftung, den Wirtgen Stiftungen und der Berliner Sparkassenstiftung Medizin Partner an unserer Seite, die unsere Mission teilen. Die vertrauensvolle Zusammenarbeit ermöglicht es uns, Ressourcen und Expertise effektiv zu bündeln.
Zweitens haben wir ein anspruchsvolles Begutachtungsverfahren mit internationalen Expertinnen und Experten für die Projektförderungen entwickelt. Es stellt sicher, dass unsere Mittel konkret dort eingesetzt werden, wo die beste Expertise vorhanden ist und die Mittel die größte Wirkung entfalten können. Wir berücksichtigen dabei nicht nur die wissenschaftliche Exzellenz, sondern auch den potenziellen Nutzen für die betroffenen Menschen.
Und drittens richten wir den Blick auf die Zukunft, indem wir gezielt junge, forschungsstarke Ärzte und Ärztinnen und Naturwissenschaftler durch eigene Ausbildungs- und Förderprogramme unterstützen. So wirken wir dem bedrohlichen Nachwuchsmangel in der pädiatrischen Forschung zu Seltenen Erkrankungen entgegen.
Welche konkreten Fortschritte konnten Sie mit dem Netzwerk in den ersten zwei Jahren erzielen?
Annette Grüters Kieslich: Seit unserer Gründung im Jahr 2022 konnten schon mehr als zehn forschende Ärzte und Naturwissenschaftlerinnen gezielt Forschungsvorhaben zu Seltenen Erkrankungen aufnehmen und vorantreiben. Im Rahmen der ersten Projektausschreibung wurden zwei starke Projekte für die substantielle Förderung ausgewählt: In einem widmen sich Forschende NEDAMSS, einer sehr seltenen neuronalen Entwicklungsstörung ähnlich der Kinderdemenz, im anderen steht die seltene lebensbedrohliche Lebererkrankung Gallengangsatresie im Fokus intensiver Forschung. Gerade ist die Bewerbungsphase unserer zweiten Projektausschreibung zu Ende gegangen. Wir freuen uns über vielversprechende Anträge, die jetzt in die internationale Begutachtung gehen, bevor unser Wissenschaftlicher Beirat Förderempfehlungen ausspricht.
Wenn Sie den Blick in die Zukunft richten: Auf welche Herausforderungen trifft die Alliance4Rare und wie wollen Sie diese meistern?
Annette Grüters-Kieslich: Eine der größten Herausforderungen ist nach wie vor der eklatante Nachwuchsmangel in der pädiatrischen Forschung. Es gibt wenig Vorbilder und oft fehlt die notwendige Unterstützung und Finanzierung, um diesen nicht immer einfachen Karriereweg zu gehen. Um dem entgegenzuwirken, haben wir das Programm „Clinician Scientist for Rare“ entwickelt. Es bietet gezieltes Mentoring und geschützte Forschungszeiten. Auch unsere Kooperation mit dem Berlin Institute of Health (BIH) bei der Diagnostik besonders herausfordernder Fälle im Projekt CADS ist ein wichtiger Schritt, um Forschung und Praxis noch enger zu verzahnen. Denn beides gehört im Bereich der Seltenen Erkrankungen untrennbar zusammen.
Wo soll der Weg der Alliance4Rare hinführen, welche Entwicklungen und Ziele verfolgen Sie in den nächsten Jahren?
Annette Grüters-Kieslich: Wir planen, unser Netzwerk weiter auszubauen und auch weiter international zu vernetzen. Außerdem wollen wir weiterhin substanziell in innovative Therapieansätze investieren und uns dabei konsequent auf Projekte fokussieren, die für das Überleben und die Lebensqualität der Betroffenen besonders relevant sind. Unsere vier Programmlinien Prevent, Rare2Common, Innocure sowie Cope&Hope werden dabei eine zentrale Rolle spielen. Unser Ziel bleibt es, schwerkranken Kindern und Jugendlichen den Zugang zu den neuesten wissenschaftlichen Erkenntnissen und Therapien zu ermöglichen. Niemand darf angesichts der medizinischen Fortschritte zurückgelassen werden! Dazu müssen wir weiterhin konsequent Spenden einwerben und Förderpartnerschaften aufbauen, um unser Netzwerk auszuweiten und nachhaltig zu finanzieren.
Frau Prof. Dr. Grüters-Kieslich, vielen Dank für das Gespräch und weiterhin viel Erfolg für die Alliance4Rare
Annette Grüters-Kieslich: Vielen Dank für das Interesse, denn die Kinder und Jugendlichen mit Seltenen Erkrankungen brauchen diese Awareness.
Alliance4Rare: gemeinsam für eine gesündere Zukunft
